恶性肿瘤，作为人类健康的主要威胁之一，因其高发病率和死亡率，一直被视为“猛于虎”。
然而，随着生物技术和医学研究的飞速发展，癌症治疗观念正在发生根本性转变，其中靶向治疗作为新一代抗肿瘤治疗策略，正在逐步改变癌症治疗的格局。
靶向治疗的定义与原理
靶向治疗，全称为“分子靶向药物治疗”，是一种基于肿瘤发生、发展过程中出现的异常分子和基因，设计针对这些特定分子和基因靶点的药物，通过药物干扰参与肿瘤细胞增殖分化所需要的分子，从而阻断肿瘤的生长和扩散。
这种治疗方法相较于传统化疗，具有更高的精准性和更低的毒副反应。
传统化疗药物主要通过破坏细胞DNA，促进细胞凋亡来杀灭肿瘤细胞，但同时对正常的健康细胞也会产生毒副作用，导致白细胞下降、脱发、粘膜炎等不良反应。
而靶向药物则是以肿瘤细胞的特性改变为靶点，通过与其特异性结合，直接进入肿瘤组织内部，针对癌细胞的特异性分子水平的变化给予有力的打击，使药物作用尽量局限在肿瘤细胞、组织和器官内，尽量不影响正常的细胞和组织。
靶向药物的分类与应用
根据靶向部位的不同，肿瘤靶向治疗可以分为两大类：肿瘤细胞靶向治疗和肿瘤血管靶向治疗。
肿瘤细胞靶向治疗利用肿瘤细胞表面的特异性抗原或受体作为靶点，精准性较高；肿瘤血管靶向治疗则把肿瘤区域新生的毛细血管内皮细胞表面的特异性抗原或受体作为靶点，效果相对较差。
根据药物分子性质，靶向药物又可以分为大分子靶向药（单克隆抗体药物）和小分子靶向药物（俗称“替尼”）。
大分子靶向药物对肿瘤位点的靶向性强，半衰期长，一般每2-3周用药1次，但需要冷链保存和静脉输注。小分子靶向药物则是一种有机小分子，分子量较小，更容易进入到细胞，有更好的渗透能力，可口服给药，用药更方便，但半衰期短，需要每天服用。
新型抗肿瘤药物的研发与应用
近年来，国内外分子靶向药物的研发层出不穷，成熟靶点不断更新迭代。例如，针对肺癌的EGFR突变（表皮生长因子受体突变），有一代、二代和三代的酪氨酸激酶抑制剂，如吉非替尼、厄洛替尼、阿法替尼、奥希替尼等。
针对淋巴瘤中的CD20表达，有CD20的单克隆抗体，如利妥昔单抗。针对慢性粒细胞白血病的BCR/ABL融合基因，有伊马替尼、达沙替尼等靶向药物。
新一代抗肿瘤药物的研发不仅聚焦于癌细胞的基因突变，还扩展至肿瘤生存环境和相关免疫系统的关键调节分子，如PD-1/PD-L1、TIGIT、CD47等免疫抑制靶点。此外，抗体偶联药物（ADC）通过连接子将单抗和毒性药物小分子偶联，成为“生物导弹”，实现了对癌细胞的准确高效消除，成为抗癌药物研发的热点之一。
靶向治疗的局限性与未来展望
尽管靶向治疗具有诸多优势，但仍存在一些局限性，其中最大的问题是耐药性的出现。 大部分靶向抗肿瘤药物在应用一段时间后会出现不同程度的耐药现象。深入研究靶向抗癌药物的耐药机制，寻找克服肿瘤耐药策略，是未来的研究方向之一。
此外，靶向药物的发展推动了肿瘤医学走向精准化、个体化。通过基因测序等技术，可以对患者肿瘤的分子特征进行详细分析，为每一位患者设计出更为精准的治疗方案。
总之，靶向治疗与新型抗肿瘤药物的研发与应用，为癌症患者带来了新的希望。随着科学技术的不断进步，相信未来会有更多高效、低毒的抗肿瘤药物问世，为癌症治疗开启新的篇章。
（作者单位：河北省保定市第一中心医院）
